Høringsinnspill fra Koalisjonen for sjeldne sykdommer til Prop. 1S (2020-2021) – Statsbudsjettet for 2021.
Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) arbeider for bedre livskvalitet og helse for pasienter med sjeldne sykdommer. Koalisjonens arbeider også for forutsigbare rammebetingelser for medisinsk behandling, når slik behandling er tilgjengelig. Koalisjonen består i dag av bioteknologiselskapene Amicus, Alexion, Alnylam, Chiesi, Sanofi, Sarepta, Takeda, Vertex og Zogenix.
Koalisjonen viser til Stortingets nettsider og invitasjonen om å delta på høring om Prop 1S (2020-2021) Statsbudsjettet fra Helse – og omsorgsdepartementet. Nedenfor følger vårt skriftlige innspill til høringen i Stortingets helse – og omsorgskomité.
Sjeldne sykdommer
En sjelden sykdom er ofte medfødt, arvelige og sammensatt og skyldes i omtrent 80 prosent av tilfellene en endring i genene. Helse- og omsorgsdepartementet har nylig endret sjeldendefinisjonen til å inkludere sykdommer som rammer 1 av 2000. Det betyr at det i dag lever mellom 30 000-100 000 personer med en sjelden sykdom i Norge.
Sykdommene er ofte svært alvorlige, komplekse og ressurskrevende. Symptomene kan vise seg rett etter fødsel, men kan også komme uten forvarsel, senere i livet. Det finnes bare medikamentell behandling for et fåtall av de kjente sjeldne diagnosene, og ofte kan ikke grunntilstanden behandles. Symptomene må da forebygges, begrenses eller behandles, slik at pasientene får en bedre overlevelse og en bedre hverdag.
Sjeldenfeltet i endring
Koalisjonen arbeider for å bedre rammevilkårene for pasienter med sjeldne sykdommer. Det siste året har vi, som medlem av referansegruppen, bidratt med innspill til arbeidet med en nasjonal strategi for sjeldne sykdommer. Arbeidet har vært ledet av Helsedirektoratet, og de ferdigstiller nå et utkast av strategien. Dette skal sendes over til Helse- og omsorgsdepartementet den 31. oktober. Vi ser fram til at vi endelig får på plass det vi håper skal være en fremtidsrettet og ambisiøs strategi for sjeldenfeltet.
Det har blitt mye diskutert i arbeidet med strategien, og vi påpekte også dette i høringen til Nasjonal Helse- og sykehusplan 2020-2023, at pasienters utfordringer i møtet med dagens helsevesen forsterkes når man har en sjelden sykdom. Dette fordi mange har en stor sykdomsbyrde og er avhengig av flere ulike, tilpassede og koordinerte tjenester. Dette gjelder både i den kommunale helse- og omsorgstjenesten og i spesialisthelsetjenesten. Ettersom sykdommene er sjeldne, er kompetansen på den enkelte diagnose ofte begrenset til et fåtall klinikere i de nasjonale kompetansemiljøene. Det er ofte pasienten og deres pårørende som blir sittende igjen med koordineringsansvaret i møte med den øvrige helsetjenesten.
Behovet for en helhetlig tilnærming forsterkes ytterligere ved at det nå kommer nye behandlinger til flere sjeldne diagnoser hvor virksom behandling tidligere ikke har vært tilgjengelig. Det er en økende erkjennelse på feltet at habiliterings- og behandlingstjenestene vil måtte integreres mer og ta en større del av ansvaret enn det vi ser i dag.
Derfor er det særlig viktig at man i den videre utformingen av tjenestene til de med sjeldne sykdommer tar utgangspunkt i et livsløpsperspektiv hvor diagnostisering, behandling og (re)habilitering sees på under ett.
På samme måte som helse- og sykehusplanen pekte på behovet for bedre koordinering av tjenestene, så signaliserte planen også en retningsendring i hvordan man ønsker å finansiere ytelsen av helsetjenester. I planens kapittel 11 ble det pekt på at finansieringen skal understøtte helhetlige tjenesteforløp på tvers av sykehus og kommuner. I tillegg skal finanseringen i større grad knyttes til innholdet i tjenesten ikke til hvem, hvor eller hvordan behandling ytes. Dette opplevde Koalisjonen som positive signaler som vi mener på en god måte vil kunne understøtte helhetlige tjenester til pasienter med sjeldne sykdommer.
Overføringer har gitt dårligere rammevilkår for pasienter med sjeldne sykdommer
Når det i årets forslag til budsjett varsles nye overføringer av legemidler til sjeldne sykdommer fra folketrygden til de regionale helseforetakene ønsker vi igjen å løfte fram mulige utilsiktede konsekvenser av dette. Vi framførte sist vår bekymring for konsekvensene av å overføre finansieringsansvaret til denne komiteen under høringen av Prop. 1S (2018-2019). Den gang pekte vi på at:
- Folketrygdens ordning med individuell refusjon har fungerte som en nødvendig ventil for å sikre at pasienter med sjeldne sykdommer får tilgang til nødvendig behandling
- En ytterligere fragmentering av finansieringsansvaret ville åpne for geografiske forskjeller i tilgang på behandling
- Den genetiske komponenten i mange sjeldne sykdommer vil kunne påvirke utgiftene for lokalsykehus på en måte som ikke fanges opp i eksisterende finansieringsordninger.
Vi har dessverre ikke fått mange signaler på at vi den gang tok feil. Innspillene gitt i forbindelse med behandlingen av Prop 55L, og den påfølgende prosessen med evaluering av nye metoder har vist at det uten ordningen individuell refusjon har blitt svært vanskelig for pasienter med sjeldne sykdommer å få tilgang på virksom behandling.
Videre belyser avsnittet om gjestepasientoppgjør og kapital[1] i årets forslag til budsjett hvordan oppgjørsmodellene for besøkende pasienter har resultert i utfordringer mellom de regionale helseforetakene. Etter det vi er kjent med har Barne- og ungdomsklinikken på Oslo Universitetssykehus, etter overføringen av finansieringsansvaret, vært motvillig til å iverksette medisinsk behandling på pasienter fra andre regioner, før det er enighet om hvordan man skal fordele finansieringen. Klinikken har ansvaret for senter for sjeldne diagnoser og har følgelig ansvaret for oppstarten av behandling for flere sjeldne sykdommer. Vi er ikke sikre på at de foreslåtte endringene i oppgjørsordningen vil bøte på de utfordringene som har oppstått for pasienter med sjeldne sykdommer.
Ansvaret for disse sykdommene burde være nasjonalt
I 2018 ba stortinget regjeringen, gjennom budsjettmerknad, om å følge opp konsekvensene av å overføre finansieringsansvaret fra folketrygden til de regionale helseforetakene. Koalisjonen er av den oppfatning av at rammevilkårene for pasient med sjeldne sykdommer ble betydelig svekket som en konsekvens av overføringene. Sett i lys av signalene gitt i helse- og sykehusplanen mener vi derfor at det vil være viktig å sikre at finansieringsordningene understøtter helhetlige tjenester til pasienter med sjeldne sykdommer i et livsløpsperspektiv på en måte som sikrer at diagnostisering, behandling og (re)habilitering er ivaretatt på et hensiktsmessig vis, også i framtiden.
På denne bakgrunn oppfordrer vi Helse- og omsorgskomiteens medlemmer til:
- Å avvise forslaget i budsjettproposisjonen om en ytterligere overføring av finansieringsansvaret for legemidler til sjeldne sykdommer
- Å sikre at det implementeres finansieringsmodeller som understøtter behovene som stilles til tjenester som tilbys pasienter med sjeldne diagnoser i et livsløpsperspektiv.
Vi vil takke for muligheten til å avgi høringsinnspill, og ønsker komiteen lykke til i budsjettarbeidet.
[1] Kap 732, Post 72-75 Basisbevilgning til helseforetak