Koalisjonen for sjeldne sykdommer består av 5 bioteknologiselskap som arbeider for bedre livskvalitet og helse for pasienter med sjeldne sykdommer. Vi jobber for gode og forutsigbare rammebetingelser for medisinsk behandling, når slik behandling er tilgjengelig.
Mennesker med sjeldne sykdommer opplever med dagens prioriteringskriterier store utfordringer med å få tilgang til effektive behandlinger for sin sykdom. Prioriteringskriteriene og systemet for å vurdere og finansiere nye terapier passer ikke for små pasientgrupper med alvorlige sykdommer.
Ifølge den siste W.A.I.T-rapporten fra IQVIA (1) er kun 34% av de 61 legemidlene for sjeldne sykdommer som fikk europeisk markedsføringstillatelse i perioden 2018-2021 tilgjengelig for norske pasienter. Av rapporten fremgår det videre, for de få legemidlene som slipper gjennom nåløyet i Norge, at det i gjennomsnitt tar 627 dager fra markedsføringstillatelse i Europa til det er tilgengelig for norske pasienter.
Koalisjonen for sjeldne sykdommer har merket seg at helse- og omsorgsministeren i sitt svar på spørsmål fra representanten Tone W. Trøen (Dok.nr. 15:1190) avviser at det vil nedsettes et offentlig utvalg i forbindelse med regjeringens varslede stortingsmelding om prioritering i spesialisthelsetjenesten. Helse- og omsorgsministeren legger i sitt svar vekt på at det heller vil bli satt ned ekspertgrupper på utvalgte områder.
Koalisjonen mener dette vil bidra til at den varslede prioriteringsmeldingen vil ha et svakere fundament enn ønskelig. I tillegg er vi bekymret for at den ikke vil ha den nødvendige legitimiteten i helsetjenesten og ute i samfunnet for øvrig. Dette forsterkes ytterligere av hastigheten i den medisinske utviklingen som har skjedd siden Norheimutvalget leverte sin utredning i 2014. Denne utviklingen antar vi at vil fortsette i årene som kommer, noe som etter vår mening tilsier at det er behov for en full gjennomgang av prioriteringsområdet.
Særlig vil dette gjelde mennesker med sjeldne sykdommer som opplever at helheten av de strukturelle endringene på feltet har medført en mye vanskeligere hverdag for disse menneskene.
En egen ekspertgruppe for sjeldne sykdommer
Det er opp mot 300.000 pasienter som lever med en sjelden sykdom i Norge i dag, og som trenger å bli tatt på alvor. Behandling av sjeldne sykdommer er i front av presisjonsmedisinen, og har allerede bidratt til å løse flere medisinske gåter, samt utviklet ny teknologi som er overførbar til andre områder.
Koalisjonen for sjeldne sykdommer ber derfor helse- og omsorgsministeren om å vurdere behovet for å nedsette en egen ekspertgruppe som utreder vilkårene innen prioritering for mennesker med sjeldne sykdommer. Dette vil kunne gi viktige forslag til nødvendige endringer for en stor og marginalisert pasientgruppe som opplever at dagens innretning ikke fungerer.
Erfaringene fra pasienter, pårørende, leger og legemiddelindustrien er at det er blitt vanskeligere for en allerede sårbar gruppe å få tilgang til ny effektiv behandling som kommer på markedet. Prioriteringsmeldingen og det tilhørende rammeverket passer derfor best for prioriteringer i store sykdommer som diabetes, hjerte- og karsykdommer mm. men slår uheldig ut for små pasientgrupper slik som sjeldne sykdommer.
Nedfor følger noen konkrete innspill til hvilke områder som de ulike ekspertgruppene bør se nærmere på for å fange opp de særskilte utfordringene man står overfor på sjeldenområdet.
Persontilpasset medisin og effektdokumentasjon (overordnet innspill)
I dag benyttes nedskriving av fremtidig nytte (diskontering) av effekten av gode leveår. Flere behandlinger gis som en engangsbehandling, slik som celle- og genterapier hvor effekten er ventet å vare livet ut. For yngre pasienter vil dette slå uheldig når effekten kan vare opp til 70 år (og ofte lenger) men kostnaden kommer umiddelbart. Når helsegevinsten reduseres på grunn av diskontering reduseres kostnadseffektiviteten og behandlingen blir mindre attraktiv å finansiere.
Helsetjenesteperspektiv opp mot et samfunnsperspektiv (gruppe 1)
I en rapport fra Menon (2) finner en at de årlige samfunnskostnadene for sjeldne sykdommer er omtrent 167 milliarder (36-350 milliarder*) kroner hvorav majoriteten er knyttet til sykdomsbyrde. De totale helsetjenestekostnadene, inkludert sykehusinnleggelser, konsultasjoner, legemidler, assistanse og uformell pleie, varierer mellom 12 og 90 milliarder i 2022, med en forventningsverdi på om lag 46 milliarder årlig. Sykehusinnleggelser, konsultasjoner og behov for medisinsk behandling står for 55 prosent av de totale helsetjenestekostnadene mens kostnader knyttet til kommunehelsetjenesten og uformell pleie står for henholdsvis 25 og 20 prosent av de totale helsetjenestekostnadene. Samfunnskostnadene for Duchennes muskelatrofi anslås alene til 700 millioner kroner (3).
Det er et paradoks at legemidler blir ansett som trygt og effektivt nok til å benyttes av mennesker, men gjentatte ganger bedømmes for usikkert til å finansiere. I likhet med Helsepersonellkommisjonen er Koalisjonen av den oppfatning av at mennesker er en av våre mest begrensede ressurser (4). Dette bør logisk medføre at en setter inn tiltak for å øke livskvaliteten til mennesker med sykdommer for å øke samfunnseffektiviteten gjennom å redusere sykdomsbelastning for pasienter og pårørende eller korrigere sykdommen og la mennesker få lov til å bidra til arbeidslivet.
Å erstatte dagens helsetjenesteperspektiv med et samfunnsperspektiv vil bidra til å skape en mer bærekraftig helsetjeneste og samfunnsmodell.
Gruppenivå og tilgang for enkeltpasienter (gruppe 2)
Koalisjonens oppfatning av dagens system er at det er for rigid og i for stor grad tar beslutninger på gruppenivå og fratar legene den nødvendige autonomien til å gi pasienter den optimale behandlingen. Folketrygden var opprinnelig designet med en forståelse for ulikhet blant pasienter og at noen sykdommer var mindre prevalent enn andre med resultat at det var lite verdifullt å kreve full dokumentasjon. Dette gjaldt særlig sjeldne sykdommer som er mer kostbare å behandle, dette førte til at Stortinget la inn en sikkerhetsventil med individuell refusjon.
Dagens system har fjernet denne sikkerhetsventilen for pasienter med sjeldne sykdommer og pasienter som avviker fra den normale pasientpopulasjonen. Selv mennesker med sjeldne sykdommer kan kjennetegnes av heterogenitet innen en tilstand. Koalisjonen mener derfor det bør utredes om det bør innføres en ordning av typen individuell refusjon i spesialisthelsetjenesten for å sikre at pasienter som avviker fra den normale pasientpopulasjonen eller som rammes hardere enn den normale pasientpopulasjonen får behandling.
Åpenhet og etterprøvbarhet (gruppe 3)
For Koalisjonen fremstår det noe uklart hvorfor åpenhet og etterprøvbarhet skal behandles i en prioriteringsmelding fremfor en lovproposisjon.
Det er en gjentagende utfordring at prosessene i Nye Metoder fremstår som svart boks hvor deler av inngangsverdiene er kjent og resultater blir kjent gjennom metoderapporten og beslutningen i Nye Metoder. Det er uklart hvordan innspill til metodevurderingen og uenigheter håndteres, og hvilke innspill som kommer inn.
Koalisjonen mener norske myndigheter bør la seg inspirere av NICE i England for å sikre mer åpenhet og en bredere involvering i saksbehandlingen5. Det bør utarbeides en protokoll som inkluderer drøftinger med spørsmål, eventuelle uenigheter og hvordan disse har blitt håndtert, hvilke spørsmål som har vært stilt, og hvordan de er svart ut. Videre bør innspill, særlig fra klinikere, legges ved i metoderapporten som en standard.
Danmarks tilnærming gjennom Medicinrådet er en annen modell som kan vurderes, hvor også legemiddelindustrien m.fl. er representert (6).
Koalisjonen mener dette kan bidra til større åpenhet og involvering av de berørte partene på en måte som dagens system ikke evner å ivareta.
Generelle innspill til vurdering på tvers av ekspertgruppene
Måten studiedata vurderes i metodevurderingene slår uheldig ut for mennesker med sjeldne sykdommer. Prioriteringsmeldingen legger et premiss om at usikkerhet om effekten, tolket gjennom studiedata, skal telle negativt i beslutningsprosessen. Fordi det er få mennesker i verden med en spesifikk sjelden sykdom og det ofte vil være uetisk å sette mennesker i en kontrollgruppe uten behandling blir det naturlig usikkerhet i data. Dette medfører ofte at norske pasienter blir «straffet» på grunn av forhold som ligger utenfor deres makt.
Stortingets sikkerhetsmekanisme for små pasientgrupper, operasjonalisert gjennom Statens Legemiddelverks notat «Ordning for hurtig metodevurdering av legemidler for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand» oppleves å være svakt fundert og setter for høye terskler til at det kommer de fleste sjeldne diagnoser til gode. Dette til tross for at de fleste diagnosegrupper innen sjeldne sykdommer som hovedregel ikke er store nok til å gjennomføre store studier som gir god nok dokumentasjon for Nye Metoder. Det stilles også spørsmål om usikkerhet vektes dobbelt ved at det telles negativt både i metodevurderingen og i Beslutningsforum (7).
Videre er måling av behandlingens effekt på livskvalitet et verktøy som er lite egnet for noen sykdommer, men likevel bedre for «tradisjonelle og allmenne» sykdommer, men er begrenset i sin evne på til å måle endring i livskvalitet hos mennesker med sjeldne sykdommer. Dette medfører at effekten av legemiddelet ofte blir underestimert i forhold til den faktiske opplevde nytten hos pasientene og kan fremstille kostnadseffektiviteten dårligere enn om flere dimensjoner av livskvaliteten ble kartlagt.
Dagens prioriteringsmelding bygger på Magnussen-gruppens betalingstrapp som operasjonaliserer alvorlighetskriteriet og normerer hvor mye det norske helsevesenet er villig til å betale for et godt leveår etter prognosetapet (hvor mange gode leveår pasienten mister på grunn av sykdommen).
Denne betalingstrappen stopper etter 20 tapte leveår og neglisjerer med dette de alvorlige sjeldne sykdommene hvor pasienter kan miste opp til 70 gode leveår. Det er derfor behov for at videreutvikles til å reflektere et livsløp med tilhørende betalingsvillighet for de mest alvorlige sykdommene.
Dersom Helse- og omsorgsdepartementet ønsker et møte med oss for videre avklaringer vil vi med glede imøtekomme det.
Vennlig hilsen
Bjørn-Kristian Svendsrud
Sofia Nordin
Patrick Svarvar
Mattias Jánzen
Fredrik Arneberg
Sanofi
Amicus Therapeutics
Chiesi
BioMarin
UCB
- https://www.lmi.no/2023/04/28/arets-wait-tall-om-legemiddeltilgang-viser-fortsatt-nedgang-i-norge-2/
- https://www.menon.no/wp-content/uploads/2022-28-Samfunnskostnader-knyttet-til-sjeldne-diagnoser.pdf
- https://osloeconomics.no/wp-content/uploads/2023/01/Samfunnskostnader-forbundet-med-Duchennes-muskeldystrofi-i-Norge.pdf
- https://www.regjeringen.no/no/dokumenter/nou-2023-4/id2961552/
- https://www.nice.org.uk/process/pmg20/chapter/decision-making-committees
- https://medicinraadet.dk/media/bqfhyn5a/ad-pkt-4-danske-regioners-model-vurdering-af-laegemidler-april-2016_final-a.pdf