Koalisjonen for sjeldne sykdommer har fått tilgang til et viktig notat utarbeidet i samarbeid med Sanofi om prioritering av sjeldne diagnoser og samfunnsøkonomiske vurderinger. Dette notatet kaster lys over en avgjørende problemstilling knyttet til prioritering og tilgang til behandling for pasienter med sjeldne diagnoser i Norge.
Hva er utfordringen? Sjeldne diagnoser representerer en betydelig byrde, ikke bare for pasientene selv, men også for deres pårørende og samfunnet som helhet. Menon har estimert samfunnskostnadene knyttet til sjeldne diagnoser i 2022 til hele 167 milliarder kroner. Denne kostnaden inkluderer tap av livskvalitet, tidlig død, begrenset deltakelse i arbeidslivet og økte byrder for pårørende. Samtidig begrenser mangelen på effektive tiltak pasientenes mulighet til å få nødvendig behandling og omsorg i spesialisthelsetjenesten.
Medisinske fremskritt og tidsnød. Med stadig nye medisinske fremskritt, inkludert genterapi, har det blitt mulig å tilby livreddende behandling for mange sjeldne diagnoser. Dessverre tar det ofte lang tid før disse behandlingene blir tilgjengelige for pasientene. Dette fører til at pasientene går glipp av livsviktig behandling, noe som er uakseptabelt. Beslutningssystemene er ikke tilstrekkelig tilpasset den raske medisinske utviklingen knyttet til avanserte terapier.
Prioriteringskriterier som ikke reflekterer alvorligheten. Dette notatet avdekker en problematisk realitet: dagens prioriteringskriterier er ikke utformet for å prioritere sjeldne diagnoser i henhold til den alvorligheten de representerer, verken for pasientene eller samfunnet. Dette kan føre til at behandling for sjeldne diagnoser ofte får lavere prioritet enn det som burde vært tilfelle. Vi ser også at kostnadseffektiviteten ved behandling av sjeldne diagnoser ofte undervurderes, noe som påvirker tilgjengeligheten ytterligere.
Betalingsevne for forsikring mot sjeldne hendelser. Så hva er løsningen? Notatet peker på behovet for at det offentlige helsetjenestetilbudet reflekterer innbyggernes betalingsvillighet for å redusere risikoen for negative helseutfall, spesielt knyttet til sjeldne diagnoser. Dette betyr at prioriteringskriteriene i helsesektoren må ta hensyn til den faktiske betalingsvilligheten for å være forsikret mot sjeldne diagnoser. Samfunnsøkonomisk lønnsomhet må ikke overskygge rettferdig fordeling og lik tilgang til helsetjenester for alle innbyggere.
Lærdom fra andre land; Norge kan se til andre land som Sverige, Storbritannia, Canada og USA for mulige løsninger på disse utfordringene. Disse landene har utviklet systemer som bedre sikrer tilgang og effektiv behandling for sjeldne diagnoser, inkludert økt betalingsvillighet og aksept for risiko knyttet til slike diagnoser.
Vi er glade for å kunngjøre at Sanofi har fått utarbeidet dette notatet om prioritering av sjeldne diagnoser og de samfunnsøkonomiske vurderingene, og Koalisjonen har fått lov til å publisere dette notatet. Sammen jobber vi for å øke bevisstheten om viktigheten av likeverdig tilgang til behandling for sjeldne diagnoser og å fremme en mer rettferdig og effektiv prioriteringsprosess.