Koalisjonen for sjeldne sykdommer deltok mandag 16.10.23 på høring i Helse- og omsorgskomiteen hvor Koalisjonens talspersoner ba komiteen trekke i nødbremsen for å sikre god og rettferdig finansiering av terapier til sjeldne sykdommer og sikre en prioriteringsmelding som gjelder alle investeringer i helsevesenet, ikke bare legemidlene.
Mitt navn er Kristin Mesteig og sammen med Fredrik Arneberg er vi talspersoner for Koalisjonen for sjeldne sykdommer. I økende grad ser vi at pasienter som rammes av sjeldne sykdommer blir ofret i budsjett- og prioriteringsprosesser.
En av disse er Jan Petter Blankholm, fergematrosen fra Molde som har den svært alvorlige og sjeldne genetiske sykdommen Pompes. Pompes sykdom er en nevromuskulær sykdom hvor pasientene mangler et enzym for å bryte ned avfallsstoffer i kroppen.
Når dette enzymet ikke tilføres, vil Jan Petter til slutt ende opp i rullestol og på pustemaskin. Det har vært effektiv behandling for sykdommen tilgjengelig i Norge siden 2006. Etter overføringen av finansieringen av legemidler for sjeldne sykdommer til sykehusene i 2019, har tilgangen til livsviktig behandling for disse pasientene blitt uhyre vanskelig.
I denne konkrete saken ser ikke Helse Møre og Romsdal seg råd til å dekke behandlingen til Jan Petter. Klinkerne derimot mener han må starte behandling raskt for å leve et så godt liv som mulig hvor han kan bidra til samfunnet.
Den norske stat, gjennom Nye Metoder, har nå bedt selskapet om å levere dokumentasjon som det er umulig å etterkomme innenfor dagens prioriteringssystem. Konsekvensen er at Jan Petter og andre nydiagnostiserte pasienter ikke får enzymerstatningsbehandling, som de andre får, og dermed blir sykere for hver dag som går
Gjentatte ganger har Stortinget bedt regjeringen om å se på utfordringene rundt sjeldne diagnoser i forbindelse med ny prioriteringsmelding. Fortsatt har ikke Regjeringen adressert eller signalisert at de vil gi Jan Petter og de som lever med sjeldne diagnoser en ordentlig omtale og behandling i den kommende prioriteringsmeldingen. Tiden er i ferd med å renne ut for Jan Petter og for alle de sjeldenpasientene som står alene og ikke passer inn i dagens rigide prioriteringssystem hvor sjeldne ender opp med å bli nedprioritert.
Vi er enig i at samfunnet skal prioritere. Vi har begrensede ressurser og vi må prioritere i hele helsetjenstesten, ikke bare for legemiddelandelen som utgjør 6%. Det henger ikke på greip at man ukritisk bruker 4 milliarder på to protonsenter og over 4 milliarder på å innføre et IKT-system i Midt-Norge som ifølge 9 av 10 leger utgjør en trussel mot pasientsikkerheten.
Er dette riktig prioritering av våre helseressurser? Vår bestilling til dere er at det må trekkes i nødbremsen nå for å forhindre at Jan Petter og andre sjeldenpasienter blir ofret i en anstrengt sykehusøkonomi.