Koalisjonen for sjeldne sykdommer har lagt frem sitt innspill til den nye prioriteringsmeldingen for spesialisthelsetjenesten. Gjennom vårt innspill understreker vi nødvendigheten av å adressere unike utfordringer pasienter med sjeldne sykdommer står overfor.
1. Nasjonal finansiering: For å sikre lik tilgang til behandling uavhengig av bosted, foreslår vi nasjonal finansiering for legemidler for sjeldne sykdommer. Dette tiltaket vil bidra til mer rettferdig behandlingstilgang og bedre ressursutnyttelse på tvers av landet.
2. Dokumentasjonskrav i metodevurderinger: Vi argumenterer for at dokumentasjonskravene i metodevurderinger for sjeldne sykdommer bør justeres til å være på linje med kravene for regulatorisk markedsføringstillatelse, for å akselerere tilgangen til viktig behandling.
3. Økt betalingsvillighet: Vi understreker behovet for økt betalingsvillighet for sjeldne sykdommer som reflekterer både utviklingskostnadene og de unike utfordringene knyttet til små pasientpopulasjoner.
4. Operasjonalisering av prioriteringsmeldingen: Det er viktig at Direktoratet for medisinske produkters (DMP) retningslinjer inkluderer både harde og surrogatendepunkter for en mer omfattende evaluering av behandlinger for sjeldne sykdommer.
5. Forenklede evalueringsmetoder: Vi foreslår en utredning av mer pragmatiske evalueringsmetoder for behandling av sjeldne sykdommer, for å imøtekomme utfordringene knyttet til små pasientgrupper.
6. Redusert diskontering for engangsbehandlinger: Det er nødvendig å revurdere diskonteringsrenten ved engangsbehandlinger, for en mer rettferdig vurdering av deres langsiktige helsefordeler.
7. Real world evidence: Vi oppfordrer til økt bruk av helsedata (RWE) for å forbedre forståelsen og behandlingen av sjeldne sykdommer, spesielt i kontekster der tradisjonelle kliniske studier er utfordrende.
8. Særskilt små pasientgrupper: Vi etterlyser en revidering av retningslinjene for «særskilt små pasientgrupper» for å gjøre behandlinger mer tilgjengelig for sjeldne sykdommer.
Konklusjon: Gjennom disse forslagene ønsker Koalisjonen for sjeldne sykdommer å bidra til en mer inkluderende, rettferdig og effektiv helsepolitikk i Norge. Det er vårt håp at disse innspillene vil bli tatt til følge i den nye prioriteringsmeldingen, for å sikre bedre helsehjelp for alle som lever med sjeldne sykdommer.