Våre innspill til forslaget
Koalisjonen for sjeldne sykdommer takker for at Stortinget velger å sette fokus på pasienter med sjeldne sykdommer. Det er koalisjonens oppfatning at dagens finansieringssystem ikke er bærekraftig, og at det først og fremst rammer pasientene.
I forbindelse med legemiddelmeldingen og prioriteringsmeldingen ble finansieringen av legemidler til sjeldne sykdommer flyttet fra folketrygden til de regionale helseforetakene. Samtidig ble det bestemt at alle legemidler skal metodevurderes og oppfylle prioriteringskriteriene. Dette har vist seg å ha utilsiktede konsekvenser. Med bakgrunn i understående argumentasjon mener Koalisjonen at representantforslaget på en god måte kan løse noen av konsekvensene som har oppstått som resultat av legemiddelmeldingen og prioriteringsmeldingen.
Erfaringen fra pasienter, pårørende, leger og legemiddelindustrien er at det er blitt vanskeligere for en allerede sårbar gruppe å få tilgang til ny effektiv behandling som kommer på markedet. Prioriteringsmeldingen passer godt for prioriteringer i store sykdommer som diabetes, hjerte- og karsykdommer mm. Men slår uheldig ut for små pasientgrupper slik som sjeldne sykdommer.
Dette gjelder særlig i måten studiedata vurderes i metodevurderingene. Prioriteringsmeldingen legger et premiss om at usikkerhet om effekten, tolket gjennom studiedata, skal telle negativt i beslutningsprosessen. Fordi det er få mennesker i verden med en spesifikk sjelden sykdom og det ofte vil være uetisk å sette mennesker i en kontrollgruppe uten behandling blir det naturlig usikkerhet i data. Dette medfører ofte at norske pasienter blir «straffet» på grunn av forhold som ligger utenfor deres makt.
Videre er måling av behandlingens effekt på livskvalitet et verktøy som er velegnet for «tradisjonelle og allmenne» sykdommer, men er begrenset i sin evne på til å måle endring i livskvalitet hos mennesker med sjeldne sykdommer. Dette medfører at effekten av legemiddelet ofte blir underestimert i forhold til den faktiske opplevde nytten hos pasientene og kan fremstille kostnadseffektiviteten dårligere enn om flere dimensjoner av livskvaliteten ble kartlagt.
Dagens prioriteringsmelding bygger på Magnussen-gruppens betalingstrapp som operasjonaliserer alvorlighetskriteriet og normerer hvor mye det norske helsevesenet er villig til å betale for et godt leveår etter prognosetapet (hvor mange leveår pasienten mister på grunn av sykdommen). Denne betalingstrappen stopper etter 20 tapte leveår og neglisjerer med dette de alvorlige sjeldne sykdommene hvor pasienter kan miste opp til 70 gode leveår. Det er derfor behov for at trappen utvides til å reflektere et livsløp med tilhørende betalingsvillighet for de mest alvorlige sykdommene.
Videre er det i dag benyttet nedskriving av fremtidig nytte (diskontering) av effekten av gode leveår. Flere behandlinger gis som en engangsbehandling, slik som celle- og genterapier hvor effekten er ventet å vare livet ut. For yngre pasienter vil dette slå uheldig når effekten kan vare opp til 70 år (og ofte lenger). Når helsegevinsten reduseres på grunn av diskontering reduseres kostnadseffektiviteten.
Med bakgrunn i disse argumentene mener Koalisjonen at det må sikres et eget kriterium for sjeldne sykdommer som foreslått eller at prioriteringsmeldingen differensierer på pasientgrupper.
Vi ser også at det er oppstått regionale forskjeller i behandlingstilbudet og at anbefalt behandling fra spesialister ved Rikshospitalet og andre universitetssykehus ikke blir fulgt opp på grunn av budsjettbegrensninger. Dette er blant annet kommet frem i flere vedtak fra Statsforvalteren hvor helseforetakets vedtak er blitt omgjort. Sykehus og helseforetak må prioritere mellom konvensjonelle sykdommer, forbruksmateriell, personale og behandling av sjeldne sykdommer.
Mennesker med sjeldne sykdommer er en sårbar gruppe med begrensede ressurser, som opp mot et stort system kommer ofte tapende ut.
Koalisjonen mener derfor at det er nødvendig å løfte finansieringen opp på et nasjonalt nivå for å sikre lik og likeverdig behandling uavhengig av hvor i landet en bor.
Det finnes flere alvorlige sjeldne sykdommer hvor sykdomsforløpet kan progrediere raskt til irreversible tilstander og sekundære sykdommer som kan kreve livsvarig behandling og pleie, i ytterste konsekvens død. Disse menneskene blir i dag skadelidende på grunn av sendrektig system som ikke er tilpasset mindre sykdommer. Flere mennesker med sjeldne sykdommer venter i dag på behandling som er under utvikling eller har markedsføringstillatelse , men venter på metodevurdering og finansiering.
På bakgrunn av dette mener Koalisjonen at er behov for å etablere en konkret plan om hvordan det skal sikres rask tilgang til nye og tilgjengelige behandlinger for mennesker med sjeldne diagnoser.
Konklusjon
Koalisjonen mener representantforslaget er godt og kan bidra til å korrigere utilsiktede konsekvenser for en sårbar gruppe og ber komiteen støtte opp om forslaget.
Dersom komiteen finner å ikke kunne støtte forslaget, håper vi komiteen vil komme frem til felles merknader som kan være med å løfte sjeldne sykdommer som tema inn mot prioriteringsmeldingen.
Kort om sjeldne sykdommer
Sjeldne sykdommer defineres som en sykdom som rammer 5/10.000 innbyggere. Majoriteten av sjeldne sykdommer er genetisk og medfødt. Det finnes i dag over 7.000 ulike sjeldne sykdommer med ulik forekomst og alvorlighet, ettersom noen er genetisk betinger er det noen steder høyere tetthet av enkelte sjeldne sykdommer. Det finnes i dag medikamentell behandling for 5% av diagnosene, men stadig flere er under utvikling hvorav flere er årsaks-korrigerende og gjør at pasienten blir frisk. Det er i dag mellom 100.000 og 300.000 mennesker i Norge som lever med en sjelden sykdom, selv om det er mange i denne «sekkebetegnelsen» er det svært få, ofte 1-10 mennesker, som har den samme sykdommen.
Utvikling på sjeldenområdet
USA vedtok i 1983 en orphan drug act som gav legemidler utviklet til behandling av sjeldne sykdommer bedre regulatoriske vilkår enn behandling for konvensjonelle sykdommer. Dette var da en annerkjennelse av at sjeldne sykdommer var en neglisjert gruppe og at det var behov for incentiver for å bedre behandlingstilbudet til mennesker med sjeldne sykdommer. EU vedtok en lignende forordning i 2001 med samme bakgrunn.
Norge har historisk vært kjent for å være blant landene i verden som var best på å tilby medikamentell behandling til mennesker med sjeldne sykdommer. Med bakgrunn i individuell refusjon gjennom folketrygden sikret en at mennesker fikk tilgang til livreddende behandling uavhengig av hvor i landet de bodde.