Takk for muligheten til å delta på høring.
Jeg, Kristin Mesteig og min kollega Bjørn-Kristian Svendsrud representerer Koalisjonen for sjeldne sykdommer, som består av flere bioteknologiske selskaper. Vi arbeider for å bedre behandlingen og livskvaliteten til personer med sjeldne diagnoser hvor ambisjonen er å gi pasientene flere gode leveår.
Koalisjonen har fulgt sjeldenfeltet tett siden vi ble opprettet i 2015. I den perioden har vi løftet flere viktige saker og har bidratt med fokus på de sjeldne i en rekke prosesser på Stortinget. Vi har særlig hatt fokus på riktige finansieringsordninger, sjeldenhet som et eget prioriteringskriterium, viktigheten av pasientenes rettigheter blir ivaretatt i spesialisthelsetjenesten, og behovet for en nasjonal strategi for sjeldne diagnoser.
Vi har advart mot flere endringer i helsetjenesten som har påvirket de sjeldne negativt. Dette gjelder særlig konsekvensene av at legemidler til sjeldne ble overført til sykehusene og utfordringene behandlinger til denne gruppen har hatt i Nye Metoder.
Stortinget har vært svært lydhøre for våre innspill, og flere ganger spilt opp til regjering og departement at man må sikre at rettighetene til de sjeldne ivaretas.
På tross av klare oppfordringer fra Stortinget forsvinner de sjeldne når prosessene møter forvaltningen. I nasjonal strategi for sjeldne diagnoser omhandles ikke finansieringsutfordringene på området med et ord. På tross av at Evalueringen av Nye Metoder trekker fra behandlinger til sjeldne diagnoser som en sentral utfordring for fremtiden så er ikke de sjeldne nevnt i de regionale helseforetakenes statusrapport for videreutviklingen av Nye Metoder ELLER i departementets redegjørelse av samme tema til Stortinget med et ord.
Konsekvensene av at signalene fra Stortinget har blitt ignorerte er følgende:
• Hvilken region du er bosatt i er avgjørende for hvorvidt du får tilgang til behandling.
• Behandlinger til sjeldne diagnoser nedprioriteres i systemet for Nye Metoder, og blir ikke vurdert ut ifra kriterier tilpasset pasientgruppen.
• Fjerningen av fungerende unntaksordninger har rammet særlig de sjeldne.
Koalisjonen oppfordrer derfor helse- og omsorgskomiteens medlemmer til å følge opp disse tre konkrete sakene:
• Sikrer nye nasjonale finansieringsmodeller som er adresserer kjente utfordringer for personer som lever med en sjelden diagnose
• Følger opp at sjeldne diagnoser blir ivaretatt i den videre utviklingen av Nye Metoder og i arbeidet med en ny prioriteringsmelding
• Sikrer god infrastruktur som muliggjør videre deltagelse i Europeiske referansenettverk
Koalisjonen ønsker komiteen lykke til med det viktige arbeidet.