Høringsinnspill fra Koalisjonen for sjeldne sykdommer til Dokument 8:40 S (2021-2022).
Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) viser til Stortingets nettsider og invitasjonen om å delta på høring om Dokument 8:40 S (2021-2022) – Representantforslag om at Stortinget må få evalueringen av Beslutningsforum for nye metoder til behandling
Koalisjonen arbeider for bedre livskvalitet og helse for pasienter med sjeldne sykdommer og for forutsigbare rammebetingelser for medisinsk behandling, når slik behandling er tilgjengelig. Koalisjonen består i dag av bioteknologiselskapene Amicus, BioMarin, Chiesi, Sanofi og Takeda.
Koalisjonen oppfordrer helse- og omsorgskomiteens medlemmer til å:
- Sørge for at det fremmes en sak fra Stortinget om evalueringen av systemet for nye metoder.
- Sørge for at Stortinget ber regjeringen se på hvordan kontinuerlig utvikling av Beslutningsforum for nye metoder kan innlemmes i Nasjonal helse- og sykehusplan.
Sjeldne sykdommer
En sjelden sykdom er ofte medfødt, arvelig og sammensatt, og skyldes i omtrent 80 prosent av tilfellene en endring i genene. Sjeldendefinisjonen ble nylig endret til å omfatte sykdommer som rammer én per 2000 innbygger. Ut fra den nye definisjonen kan vi dermed anta at mellom 30 000-100 000 nordmenn som i dag lever med en sjelden sykdom.
Det finnes mellom 5000-7000 sjeldne diagnoser. Sykdommene er ofte svært alvorlige, komplekse og ressurskrevende. Symptomene kan vise seg rett etter fødsel, men kan også oppstå senere i livet. God diagnostikk tidlig i livet er derfor svært viktig. Medikamentell behandling finnes kun for et fåtall av de sjeldne diagnosene. Ofte kan ikke grunntilstanden behandles, og man må istedenfor å behandle sykdommens symptomer med en målsetning om å gi pasientene en bedre hverdag og overlevelse.
Behandlingen av Prop 55l og Sjeldne sykdommer
Koalisjonen har siden 2015 arbeidet for å bedre rammevilkårene for pasienter med sjeldne sykdommer. En viktig del av dette arbeidet har vært å jobbe for å få på plass en strategi for sjeldne sykdommer. Vi har også vært tydelige på at endringene i finansieringsansvaret til legemidler for sjeldne sykdommer sammen med gjeldende praksis i Nye Metoder har resultert i en svekkelse av rammene for behandling av en sjelden sykdom.
Dette var også et budskap som ble fremmet i Koalisjonens høringsinnspill i forbindelse med behandlingen av Prop. 55 L (2018–2019), hvor det ble det besluttet at systemet for Nye Metoder skulle evalueres. I den påfølgende innspillsrunden, som la grunnlaget for evalueringens mandat, var utfordringer med evalueringene av legemidler til sjeldne diagnoser pekt på som en av hovedutfordringene med dagens system.
Flertallets forslag til evaluering påpekte følgende:
Flertallet vil spesielt nevne utfordringen man ser i forbindelse med innføring av nye metoder til sjeldne sykdommer og andre små pasientgrupper, og mener beslutningsprosessene i større grad må ta høyde for disse. På denne bakgrunn fremmer flertallet følgende forslag:
«Stortinget ber regjeringen – i tråd med prioriteringsmeldingen og de vedtatte målene for legemiddelpolitikken samt premissene i Prop. 55 L (2018–2019) – sørge for en evaluering av dagens organisering av og saksbehandling i systemet for nye metoder, med hensikt å videreutvikle et system for likeverdig og rask introduksjon av nye metoder i spesialisthelsetjenesten.»
Et annet relevant punkt som flertallet pekte på omhandler betydningen av at pasienter med sjeldne sykdommer har en reel rett til en individuell vurdering av sin tilstand:
Komiteen legger til grunn at overordnede beslutninger om metoder ikke skal påvirke retten til individuelle vurderinger og rettigheter til nødvendig og forsvarlig medisinsk behandling. De individuelle vurderingene skal ta utgangspunkt i den enkeltes behov og faktiske muligheter for å diagnostisere og behandle sykdom.
Komiteen legger til grunn at den individuelle rettigheten til nødvendig helsehjelp skal være i samsvar med internasjonale forpliktelser. Personer med sjeldne sykdommer har samme rett til tilpasset medisinsk behandling i samsvar med de rettslige forpliktelsene til å ivareta likhet og likeverd.
Evalueringen av Nye Metoder og rammene for sjeldne
Koalisjonen for sjeldne sykdommer har lest evalueringen svært nøye, og fulgt den påfølgende debatten rundt Nye Metoder etter at evalueringen ble lagt fram i midten av november 2021.
Vi er av den oppfatning av at evalueringen dessverre i liten grad har svart opp Stortingets bestilling. Vi opplever at det særlig er tre utfordringer for sjeldne sykdommer som må adresseres på en tydeligere måte:
- Hvordan påvirker metodologiske og prosessuelle utfordringer i systemet for Nye Metoder tilgangen til virksom behandling for pasienter med sjeldne sykdommer?
- Hva er forholdet mellom beslutninger gjort på gruppenivå i Nye Metoder og den enkeltes pasients rett til en individuell vurdering?
- Hvordan påvirker dagens finansieringsordninger tilgangen til virksom behandling for pasienter med en sjelden sykdom?
På denne bakgrunn støtter Koalisjonen forslaget i Dokument 8:40 S (2021-2022), om at Stortinget får mulighet til å behandle evalueringen av Nye Metoder.